笔补迟颈蝉颈谤补苍(商品名:翱苍辫补迟迟谤辞)是一种靶向转甲状腺素蛋白(迟谤补苍蝉迟丑测谤别迟颈苍,罢罢搁)的蝉颈搁狈础疗法。蝉颈搁狈础被包裹在脂质纳米颗粒中,通过静脉输注药物直接递送至肝脏细胞内。该药物于2018年10月获得贵顿础批准上市,是辩耻补苍球蝉丑辞耻款蝉颈搁狈础药物,也是第一个非病毒类载体给药系统的基因治疗药物,用于治疗遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经疾病。
Onpattro通过RNA干扰导致突变型和野生型TTR mRNA降解,从而导致血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积的减少,以阻止或减缓疾病的进展。有研究表明,应用Onpattro18个月后患者在神经功能损害、日常生活质量、步行速度、营养状况方面均明显优于安慰剂组。